В России появится производство «под заказ» для лечения наследственных болезней

На базе Пироговского университета формируется комплексная экосистема для разработки и применения генотерапевтических препаратов, ключевым элементом которой станет новый производственный центр, не имеющий прямых аналогов в мире. Его основная задача — налаживание потокового производства персонализированных генозаместительных препаратов для каждого конкретного пациента.

Успешная реализация проекта позволит закрыть критический пробел в лечении тысяч редких орфанных заболеваний и выведет отечественную биомедицину на принципиально новый технологический уровень.

Центр будет ориентирован на лечение широкого спектра моногенных наследственных заболеваний, вызванных потерей функции гена (loss-of-function mutations). Речь идет о патологиях, при которых у пациента отсутствует работоспособная копия необходимого гена, и введение здорового гена позволяет компенсировать дефицит белка или фермента. Технологически это реализуется с помощью платформы на основе аденосоциированных вирусов (AAV) — безопасных векторов для доставки генетического материала.

Данная концепция подходит для лечения около 4000 различных наследственных заболеваний, что делает потенциальную область применения практически безграничной. В отличие от доминантных заболеваний, где проблема заключается в работе мутантного белка, здесь стратегия «добавления» правильного гена является патогенетически обоснованной и высокоэффективной.

Главное отличие нового центра — переход от массового производства к созданию индивидуальных терапевтических решений «под заказ» для каждого пациента с его уникальным генетическим диагнозом. Это качественно новый уровень персонализированной медицины.

На данный момент Пироговский университет обладает всеми возможностями и компетенциями для выпуска препаратов, кроме лицензии GMP и собственных мощностей. С началом работы центра этот пробел будет закрыт, и в Пироговском Университете будет проходить полный цикл создания препарата от разработки до внедрения в клинику.

Ведутся работы по созданию препаратов как в рамках госзадания (например, для множественной эпифизарной дисплазии, болезни Пелицеуса-Мерцбахера, детской кардиомиоэнцефалопатии), так и по инициативным проектам.

На базе клиник Пироговского Университета — Российской детской клинчисекой больницы и Института Вельтищева — уже практикуется лечение пациентов современными генотерапевтическими препаратами (включая иностранные, такие как «Золгенсма»).

Университет активно сотрудничает с Институтом Гамалеи, имеющим лицензию GMP. Уже заказано производство трех опытных серий препаратов, и поданы документы в Минздрав для получения разрешения на проведение клинических исследований I/II фазы.

Единственное недостающее звено — собственное GMP-производство — будет введено в эксплуатацию в конце 2026 года. К моменту запуска завода планируется иметь не менее 10 готовых к производству препаратов. Первое применение отечественных препаратов собственного производства в клинической практике намечено на 2027 год.

Хотя создаваемые препараты смогут заместить существующие иностранные аналоги, основная цель — не импортозамещение, а прорыв в лечении тысяч заболеваний, для которых терапия в мире до сих пор не создана.

Наличие доказательно эффективных препаратов откроет для России возможность привлекать пациентов со всего мира в рамках программ медицинского туризма, что укрепит позиции страны как одного из мировых лидеров в области передовой медицины.